Vous avez entendu parler de CRISPR, rencontrez maintenant son nouveau cousin plus savant, CRISPR Prime – TechCrunch

CRISPR, la capacité révolutionnaire d'extraire et de modifier des gènes avec une précision comparable à celle d'un ciseau, a gagné en popularité ces dernières années et est généralement considéré comme le sorcier autonome de l'édition moderne de gènes. Cependant, ce n’est pas un système parfait, qui coupe parfois au mauvais endroit, ne fonctionne pas comme prévu et laisse les scientifiques se gratter la tête. Eh bien, il existe maintenant une nouvelle mise à niveau plus exigeante de CRISPR appelée Prime, capable de supprimer, en théorie, plus de 90% de toutes les maladies génétiques.

Quelle est cette nouvelle méthode et comment ça marche? Nous nous sommes tournés vers Karen Panetta, professeur de troisième cycle à l’Institut de génie de l’Université de Tuft, chercheur en biomédecine et chercheur à l’IEEE, pour obtenir des explications.

Comment fonctionne l'édition CRISPR Prime?

CRISPR est un éditeur de génome puissant. Il utilise une enzyme appelée Cas9 qui utilise une molécule d'ARN comme guide pour naviguer vers son ADN cible. Il édite ou modifie ensuite l'ADN, ce qui peut désactiver des gènes ou insérer une séquence souhaitée pour obtenir un comportement. À l’heure actuelle, nous connaissons mieux l’application de plantes génétiquement modifiées résistantes aux maladies.

Cependant, son application la plus prometteuse consiste à modifier génétiquement des cellules afin de surmonter les défauts génétiques ou leur potentiel de lutte contre des maladies comme le cancer.

Certaines applications de la technologie d'édition du génome incluent:

  • Moustiques génétiquement modifiés qui ne peuvent pas être porteurs du paludisme.
  • Chez l’être humain, «activer» un gène capable de créer des cellules comportementales de type fœtal capables de vaincre la drépanocytose.

Bien sûr, comme avec toutes les technologies, CRISPR n’est pas parfait. Cela fonctionne en coupant l'ADN double brin à des emplacements précis dans le génome. Lorsque le processus de réparation naturelle de la cellule prend le relais, il peut causer des dommages ou, dans le cas où l’ADN modifié est inséré au niveau du site de coupe, créer des mutations indésirables non ciblées.

Certains troubles génétiques sont connus pour muter des bases d'ADN spécifiques. Par conséquent, il serait extrêmement bénéfique de pouvoir modifier ces bases pour surmonter de nombreux troubles génétiques. Cependant, CRISPR n'est pas bien adapté à l'introduction intentionnelle de bases spécifiques de l'ADN, As, Cs, Ts et G, qui constituent la double hélice.

L’édition principale visait à surmonter cet inconvénient, ainsi que d’autres limitations de CRISPR.

L'édition principale peut effectuer une édition de base sur plusieurs lettres, ce qui pourrait permettre de traiter des maladies génétiques mortelles telles que Tay-Sachs, provoquée par la mutation de quatre lettres d'ADN.

C’est aussi plus précis. Je considère cela comme analogue aux lasers de précision utilisés en chirurgie par rapport à l'utilisation d'un scalpel à main. Cela minimisait les dégâts, le processus de guérison était donc plus efficace.

L’édition principale peut insérer, modifier ou supprimer des lettres d’ADN individuelles; il peut également insérer une séquence de plusieurs lettres dans un génome en endommageant le moins possible les brins d'ADN.

Quelle est l'efficacité de la rédaction de Prime?

Imaginez que vous puissiez prévenir le cancer et / ou les maladies héréditaires, comme le cancer du sein, en supprimant les gènes responsables du cancer. Les traitements contre le cancer sont généralement des processus longs et débilitants qui drainent physiquement et émotionnellement les patients. Elle dévaste également les proches des patients, qui doivent supporter de regarder en face, impuissants, le patient se battre pour survivre.

«Supprimer» les troubles génétiques et / ou les maladies héréditaires pour les empêcher de se concrétiser pourrait également avoir un impact énorme sur la réduction des coûts des soins de santé, en aidant efficacement à redéfinir les méthodes de traitement médical.

Cela pourrait changer des vies, de sorte que les soins d’invalidité à long terme pour des maladies telles que la maladie d’Alzheimer et les besoins éducatifs spéciaux pourraient être considérablement réduits, voire jamais nécessaires.

Comment la communauté scientifique est-elle arrivée à ce point – d'où vient le CRISPR / édition principale?

Les scientifiques ont reconnu la capacité du CRISPR à empêcher les bactéries d’infecter plus de cellules et le mécanisme de réparation naturel qu’il initie après des dommages, ce qui lui a permis d’arrêter les infections bactériennes via la modification du génome. Essentiellement, il a montré des capacités d'immunité adaptative.

Quand pourrions-nous voir CRISPR Prime éditer «à l’état sauvage»?

C'est déjà là-bas! Il a été utilisé dans le traitement de la drépanocytose et dans des embryons humains pour empêcher la transmission des infections par le VIH à la progéniture de leurs parents.

Alors, quelle est la prochaine?

Les ingénieurs IEEE, comme moi, cherchent toujours à exploiter la science fondamentale et à l'étendre au-delà de la boîte de Pétri au profit de l'humanité.

À court terme, je pense que l’édition Prime aidera à créer le type de cellules fœtales, nécessaires pour aider les patients à se rétablir et à guérir, ainsi que pour développer de nouveaux vaccins contre les maladies mortelles. Il permettra également aux chercheurs de nouvelles alternatives à moindre coût et d’accéder aux cellules de type Alzheimer sans les obtenir post-mortem.

De plus, l'IA et l'apprentissage en profondeur sont calqués sur les réseaux de neurones humains. Le processus d'édition du génome pourrait donc potentiellement aider à informer et à influencer de nouveaux algorithmes informatiques d'autodiagnostic et de réparation, qui deviendront un aspect important des futurs systèmes autonomes.

Traduit de la source : https://techcrunch.com/2019/11/15/youve-heard-of-crispr-now-meet-its-newer-savvier-cousin-crispr-prime/

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