Une thérapie génique révolutionnaire apporte de l’espoir aux parents britanniques – mais elle a un prix élevé

Un bébé en Angleterre a été le premier patient du NHS du pays à recevoir une nouvelle thérapie génique potentiellement vitale pour traiter l’atrophie musculaire spinale (SMA). Arthur Morgan, cinq mois, a reçu une dose du traitement connu sous le nom de Zolgensma à Evelina. L’hôpital pour enfants de Londres, le 25 mai, Arthur est né en décembre de l’année dernière et a reçu un diagnostic de SMA, une maladie neuromusculaire rare et débilitante qui empêche le développement musculaire, il y a quelques semaines à peine. Les bébés nés avec une SMA ont des problèmes de mouvement, de respiration et de déglutition Le nouveau traitement de thérapie génique, produit par le géant pharmaceutique américain Novartis Gene Therapies, répare les cellules affectées au niveau génétique, ce qui facilite le traitement et la gestion de la maladie. s médicaments les plus chers avec un prix par dose de 2,08 millions d’euros. Heureusement pour Arthur et sa famille, le NHS a négocié un prix réduit non divulgué pour le médicament, le rendant plus accessible aux patients souffrant Donner de l’espoir aux parents Reece Morgan, le père d’Arthur, 31 ans, était ravi de la nouvelle. « Quand nous avons appris qu’Arthur allait recevoir le traitement et qu’il serait le premier patient, je suis tombé en panne, » « Cela avait été un tel tourbillon de quelques semaines, rempli de beaucoup d’anxiété et d’adaptation, alors que nous avons appris son état et ce que cela pourrait signifier pour lui et notre famille ». Dans un communiqué, Sir Simon Stevens, le directeur général du NHS England, a également reconnu l’importance d’utiliser des thérapies innovantes pour traiter les maladies et les troubles, comme dans ce cas. « C’est une excellente nouvelle que ce traitement révolutionnaire est maintenant disponible pour les bébés et les enfants comme Arthur sur le NHS », at-il dit. « Offres intelligentes » Sally-Anne Tsangarides, directrice générale de Novartis Gene Therapies au Royaume-Uni, a déclaré: « Novartis est ravie de faire partie de cette étape remarquable – c’est une étape extrêmement importante pour les bébés en Angleterre diagnostiqués avec cette maladie génétique dévastatrice et nous merci à tous ceux qui ont été impliqués dans l’accord historique qui a rendu cela possible. »L’accord entre Novartis et le NHS fait partie d’une« série de contrats intelligents »visant à garantir des traitements plus de pointe pour les Britanniques, selon le NHS Selon un récent rapport McKinsey, 16 des 50 meilleures universités mondiales des sciences de la vie sont européennes, ce qui fait du continent un leader mondial de la recherche et du développement en thérapie génique. développement de nouveaux médicaments tels que la thérapie génique.

Traduit de : https://www.euronews.com/2021/06/01/gene-therapy-life-saving-drug-brings-hope-to-parents-in-uk-but-it-comes-with-a-steep-price